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记者9日获悉，在国家药品监督保护局和上海市药品监督保护局的拥护下，一名3岁高危神经母细胞瘤(HRNB)患儿刚达成了上海首例经由尤其进口通道获批的依氟鸟氨酸(DFMO)用药。
当天，国家儿童医学中心、上海运输大学医学院附属上海儿童医学中心层面接纳采访时表达，这一突破性治疗为国内高危神经母细胞瘤患者带来了新的期待，也为国际新药的快速引进给予了可借鉴的革新路径。
据悉，高危神经母细胞瘤(HRNB)患者纵使经过多方式治疗，复发率仍高达41%，且复发后5年总体生存率仅为20%左右，临床亟需更有效的治疗途径。2023年12月，美国食品药品监督保护局(FDA)批准DFMO用于HRNB的维持治疗。这是全球首个也是现在唯一获批用于神经母细胞瘤的口服维持疗法，经由抑制肿瘤细胞生长所需的重要酶(ODC)，从而“饿死”肿瘤细胞，以显著降低复发风险。<table border=0 cellspacing=0 cellpadding=0 align=left class="adInContent"><tr><td><!--画中画广告start--> <!--<meta name="chinanews_site_verification" content="93ae22052369ea92e6d8ce0007ffdb8e"/>--> <!--4,175,633 published at 2025-05-28 09:17:47 by 947--><!--画中画广告end--></td></tr></table>
2024年3月，年仅2岁的婷婷(化名)在上海儿童医学中心被确诊为高危神经母细胞瘤，经过14个月的化疗、手术、自体造血干细胞移植、放疗和免疫治疗，病情完全缓解。可是，面对疾病的高复发风险，婷婷的父母一直忧心忡忡。得知DFMO在美国获批后，他们迫切期待该药能尽快被引入国内。
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