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中新健康丨渐冻症治疗又有新突破：靶向治疗应用临床
北京6月11日电（记者 张尼）据“北京大学第三医院”微信公众号消息，10日，一名43岁的女性患者在北京大学第三医院神经内科接纳了托夫生注射液腰穿鞘内注射治疗。
据晓得，这是肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）靶向治疗药物托夫生注射液国内正式买卖上市后的全国首方，象征着我国针对超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变所致成人渐冻症（SOD1-ALS）的疾病修正治疗药物正式应用于临床。
当作运动神经元病中常有的一类种类，ALS通常会导致患者大脑和脊髓中与运动相干的神经细胞徐徐死亡，从而引起全身与自主运动相干的肌肉无力和萎缩，最终，患者时常因吞咽困难、呼吸肌无力等疑问而死亡，生存时间通常为3-5年。
托夫生注射液分别于2023年4月获美国FDA批准、2024年9月获中国国家药品监督保护局（NMPA）批准上市。之中心功能制度在于当作一类反义寡核苷酸（ASO）药物，能够特异性地与导致疾病的SOD1 mRNA联合。
北医三院神经内科教授樊东升注重，对于渐冻症，尤其是拥有清晰遗传背景（如SOD1突变）的患者，“早发觉、早诊断、早治疗”至关重要。
他提醒公众，若呈现不明缘由的开展性肌肉无力、肌肉跳动（束颤）或肌肉萎缩等症状，应高度警惕，及时前往神经内科专病门诊就诊，争取宝贵的治疗时间窗。（完）
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